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FARMACO: Molecole per Farmaci Innovativi

# Scheda: 
55

L'invenzione consiste in proteine ricombinanti capaci di auto-assemblarsi per formare una proteina multimerica, che espone sequenze peptidiche del beta-amiloide. La proteina multimerica induce una risposta immunitaria contro il beta-amiloide, e quindi è utilizzabile come vaccino per il trattamento e/o la prevenzione della malattia di Alzheimer.

# Scheda: 
50

Oggetto del Brevetto: un nuovo metodo di sintesi di composti spiranici e derivati spiranici variamente funzionalizzati con attività antitumorale.

La funzione spiranica è presente in molti macrolidi naturali e rappresenta una parte essenziale in una varietà di sostanze bioattive ad attività antifungina, antibiotica, antitumorale, antielmintica etc.

Tali molecole sono ottenibili mediante lunghe procedure stereoselettive.

# Scheda: 
43

Il recettore tirosin-chinasi Axl è stato recentemente identificato come fattore critico nel regolare l'invasione e la migrazione cellulare, nonché la transizione epitelio-mesenchimale delle cellule tumorali. La sua espressione, inoltre, è aumentata nel carcinoma ovarico in maniera direttamente proporzionale alla malignità del carcinoma stesso.

# Scheda: 
40

Un nuovo composto a base di rame(I), [Cu(thp)4]PF6 (thp = trisidrossimetilfosfina) stabile e solubile in ambiente acquoso, ha dimostrato in vitro una tossicità verso numerose linee cellulari tumorali umane mediamente 2-40 volte più alta del chemioterapico di riferimento cis-platino, e al contempo una bassa tossicità dovuta alla sua selettività verso cellule tumorali rispetto a cellule normali.

# Scheda: 
37

Proponiamo lo sviluppo di un nuovo agente terapeutico contro il melanoma a partire da un bifenile idrossilato analogo strutturale della curcumina, il chetone alfa,beta insaturo denominato D6, per il quale è stata già dimostrata un'azione antitumorale a concentrazioni dell’ordine di 1 µmol, contro il melanoma ed il neuroblastoma, sia in vitro che in vivo su modelli animali.

# Scheda: 
33

Nuovi ligandi del recettore di chemochine CXCR4, importante bersaglio terapeutico e biomarker per tumori primari con elevata tendenza a metastatizzare, con ulteriori possibili applicazioni nel trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche, nella prevenzione dell'infezione da HIV e nella terapia delle ustioni.

Due distinte strategie, perseguite con metodologie e partnership differenti hanno prodotto due categorie di ligandi:

# Scheda: 
24

E’ stato generato un anticorpo monoclonale murino (D16F7.9) che riconosce la regione extracellulare del VEGFR-1, ma non del VEGFR-2, in saggi di Western blotting; inibisce la migrazione di cellule endoteliali umane e di cellule umane di melanoma in risposta al fattore di crescita della placenta (PlGF) senza interferire con il legame del VEGF o del PlGF al recettore VEGFR-1; e possiede una marcata attività anti-angiogenica in saggi in vivo (“matrigel plug assay”).

 

# Scheda: 
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Le sequenze peptidiche NYLTHRQ, che fa parte del dominio II tipo-Immunoglobulina del recettore-1 del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGFR-1) e la sua variante YLXHR, in cui X può essere qualsiasi aminoacido ma preferibilmente T (treonina), sono in grado di:

# Scheda: 
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La malattia da accumulo di glicogeno di tipo II o Pompe disease (PD) è una malattia genetica rara dovuta a mutazioni nel gene dell'alpha-glucosidasi lisosomiale acida (GAA) che produce gravi cardiomiopatie e scompensi motori.

L'unica cura approvata è la terapia enzimatica sostitutiva con l'enzima umano ricombinante che aumenta la sopravvivenza dei pazienti, ma mostra efficacia limitata.