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Titolo della tecnologia:

Uso di inibitori della serina palmitoiltrasferasi per la prevenzione e il rallentamento delle degenerazioni retiniche ereditarie e relative composizioni

Italian
# Scheda: 
63
Data Sottomissione: 
03/2014
Descrizione della tecnologia 

Si è messo a punto un collirio a base di nanosfere contenti myriocin, un inibitore della serina palmitoiltrasferasi, l’enzima che catalizza la reazione “rate limiting” della biosintesi di ceramide, un noto messaggero proapoptotico.

Abbiamo dimostrato che la somministrazione in vivo del collirio a base di myriocin a topi mutanti rd10, modello di Retinitite Pigmentosa(RP) umana, rallenta sensibilmente il decorso della degenerazione dei fotorecettori, prolungando la finestra temporale di visione utile.

Le tecniche usate per testare l’efficacia del trattamento comprendono misure morfologiche, elettrofisiologiche, biochimiche e comportamentali volte a saggiare la struttura e funzione della retina e del sistema visivo.

Le nanosfere usate, brevettate dalla Nanovector srl di Torino, sono a base di lipidi e attraversano i mezzi oculari veicolando efficacemente la myriocin, un aminoacido modificato, prodotto per fermentazione ed acquistabile come reagente per laboratorio.

Caratteristiche e Vantaggi 
  1.  La patologia. La RP è una malattia rara ed eterogenea, ad oggi senza cura. Un trattamento farmacologico indipendente dalla mutazione che bersaglia vie di segnalazione condivise da più difetti genetici ha un potenziale elevato. Inoltre la RP è tipicamente lenta, per cui un trattamento che ne rallenta ulteriormente il decorso rappresenta di per sé una cura.
  2. Il target farmacologico. Il ceramide è un noto messaggero di morte cellulare implicato nella patogenesi di numerose malattie. Lo studio collega per la prima volta un innalzamento del ceramide retinico alla degenerazione ereditaria dei fotorecettori.
  3. Un aspetto positivo e notevole é la non invasività della via di somministrazione topica, adatta ad un uso prolungato e senza evidenti effetti avversi.
  4. Dagli studi fatti emerge l’efficacia del trattamento nel prolungare la funzionalità visiva sia nel range di illuminazione crepuscolare che in quello diurno, preservando quindi anche la visione mediata dai coni, con importanti implicazioni terapeutiche per la patologia umana.
Stadio di sviluppo della tecnologia/prodotto 
TRL: 
4
Proprietà Intellettuale
Tecnologia Brevettata: 
Si
Paese: 
PCT
Patent note: 
(CNR contitolare al 25% con UniMI, UniPisa e Nanovector Srl).
Anno: 
2009
Pubblicità della tecnologia
Pubblicata: 
Si
Licensing out: 
No
Validazione tecnologica/Dimostrazione
Validazione Interna: 
Si
Validazione esterna: 
No
Validazioni Caratteristiche funzionali
Esistenza di un prototipo: 
No
Informazioni significative
Esistono informazioni significative e verificabili su 
Posizionamento nel mercato 
Tecnologia trasferibile al mercato
Tecnologia trasferibile al mercato: 
Quasi - Necessità di ulteriori sviluppi della ricerca

Accordo per ulteriori Progetti di Ricerca Industriali e Innovazione Tecnlogica

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