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Titolo della tecnologia:

Espressione cellulare di proteine farmacologicamente attive mediata da meccanismi di “RNA interference”

Italian
# Scheda: 
6
Data Sottomissione: 
03/2014
Descrizione della tecnologia 

La tecnologia proposta si basa sull’osservazione dei meccanismi endogeni che regolano l’omeostasi cellulare e, in particolare, dei meccanismi che controllano proliferazione e morte cellulare.

Dal punto di vista molecolare, l’approccio metodologico è stato costruito sul disegno di opportuni RNA per il silenziamento genico o interferenti (small interfering RNAs/siRNAs).

Questi siRNA, una volta introdotti nelle cellule come tali o come shRNA mediante l’uso di appropriati vettori (anche inducibili), sono capaci di mediare la traduzione alternativa del messaggero target.

La tecnologia è stata messa a punto su un gene target prototipo (ENO1/MBP-1) da cui origina, in seguito a stress cellulare, una variante proteica con funzione di regolatore negativo della crescita cellulare, quindi con potenziale attività “farmacologica”.

La tecnologia è stata validata in vitro su sistemi cellulari di carcinoma mammario e neuroblastoma.

I siRNA disegnati sulla sequenza dall’RNA messaggero inducono la traduzione del target endogeno dall’AUG a valle del canonico sito di inizio, accendendo quindi il meccanismo di cui si avvale la cellula in risposta allo stress; questo provoca l’espressione della variante proteica (MBP-1), con conseguente rallentamento della proliferazione cellulare e induzione di apoptosi.

Caratteristiche e Vantaggi 

Several genes encoding regulatory proteins such as protooncogenes, transcription factors, protein kinases and growth factors carry diverse translation initiation sites; the mRNA alternative translation IRES-mediated or  “cap-indipendent” is cell-type specific, and depends on the stage of differentiation and/or of cellular growth.   .

The proposed technology is synthetic siRNA-mediated and takes advantage of the cell endogenous mechanisms of RNA interference”, which are active in all cell types, thus it has the advantage of a general use with possible applications in the therapeutic field.

Therapeutic siRNA-based approaches have already been applied to various diseases and clinical trials are currently underway but, to date, it is not documented in the scientific literature the usage we proposed. Numerous studies have allowed to establish the best conditions to delivery siRNA, to avoid off-target immune responses and/or toxic effects, already making feasible the development of a preclinical model for the proposed technology.

The technology developed enables the patent filing. This step would allow to value the results obtained so far.

Stadio di sviluppo della tecnologia/prodotto 
TRL: 
3
Tecnologia brevettabile 
Si
Proprietà Intellettuale
Tecnologia Brevettata: 
No
Pubblicità della tecnologia
Pubblicata: 
No
Licensing out: 
No
Validazione tecnologica/Dimostrazione
Validazione Interna: 
Si
Validazioni Caratteristiche funzionali
Esistenza di un prototipo: 
No
Informazioni significative
Esistono informazioni significative e verificabili su 
Posizionamento nel mercato 
Tecnologia trasferibile al mercato
Tecnologia trasferibile al mercato: 
Quasi - Necessità di ulteriori sviluppi della ricerca

Accordo per ulteriori Progetti di Ricerca Industriali e Innovazione Tecnlogica

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