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Titolo della tecnologia:

Biofarmaci di nuova generazione per la Glicogenosi di tipo III

Italian
# Scheda: 
116
Data Sottomissione: 
05/2017
Descrizione della tecnologia 

La Glicogenosi di tipo III (GSDIII) è una malattia metabolica rara dovuta al deficit dell'enzima deramificante il glicogeno (GDE), una proteina monomerica di notevoli dimensioni (circa 170 kDa) con due distinte attività enzimatiche (4-α-glucantransferasica e amylo-α-1,6-glucosidasica).

Il gene umano che codifica per l’enzima GDE è stato espresso in batteri, piante e colture in vitro di radici (Lycopersicon esculentum, Micro-Tom). In particolare, GDE è stato purificato in condizioni native dalla frazione solubile di batteri ed anche da foglie di Nicotiana benthamiana. Test specifici hanno dimostrato che l’ enzima  GDE  ricombinante da noi prodotto nei vari sistemi ha attività deramificante il glicogeno, e perciò capace di liberare molecole di glucosio. In particolare, l'enzima purificato da batteri è risultato enzimaticamente attivo sia dopo liofilizzazione che dopo conservazione 4 °C per almeno un anno

Caratteristiche e Vantaggi 

The production of recombinant pharmaceuticals through plant biotechnology (Molecular Pharming) represents an opportunity to get improved, safe and cheaper biotherapeutics. The first plant biotechnology-derived biopharmaceutical approved for the market (2012) was an enzyme used for ERT of Gaucher disease, a rare heritable disorder (Protalix Biotherapeutics/ Pfizer.) This biopharmaceutical has been demonstrated to have superior efficacy, at lower cost, compared to that produced in other expression systems.

Although, at the moment, the unique treatment for GSDIII is based only on diet, ERT with recombinant GDE represents a conceivable therapeutic strategy. In particular, the production of GDE in plant tissues (roots) opens the way for the exploration of an oral ERT. Indeed, recent evidence indicates that the plant cell wall protects a biopharmaceutical from digestion/degradation in the gastrointestinal tract, increasing the bioavailability of a recombinant enzyme. In addition, since GDE has been recently recognized as a 'tumour suppressor', this might open new scenarios for its therapeutic use. Finally, being this enzyme able to bind phthalates, it is conceivable the use of the recombinant GDE for toxicological purposes (e.g. biosensor development).

Stadio di sviluppo della tecnologia/prodotto 
TRL: 
2
Tecnologia brevettabile 
Si
Proprietà Intellettuale
Tecnologia Brevettata: 
No
Pubblicità della tecnologia
Pubblicata: 
No
In fase di pubblicazione: 
No
Licensing out: 
Si
Validazione tecnologica/Dimostrazione
Validazione Interna: 
Si
Validazione esterna: 
No
Validazioni Caratteristiche funzionali
Esistenza di un prototipo: 
No
Informazioni significative
Esistono informazioni significative e verificabili su 
Posizionamento nel mercato 
Tecnologia trasferibile al mercato
Tecnologia trasferibile al mercato: 
Quasi - Necessità di ulteriori sviluppi della ricerca

Accordo per ulteriori Progetti di Ricerca Industriali e Innovazione Tecnlogica